Ruksolitinibi CAS 941678-49-5

Ruksolitinibia käytetään keskisuuren tai korkean riskin myelofibroosin hoitoon, mukaan lukien primaarinen myelofibroosi, polysytemia vera myelofibroosi ja post-essential trombosytemia myelofibroosi. Myelofibroosi on henkeä uhkaava luuydinongelma, joka ilmenee seuraavina oireina: pernan suureneminen (splenomegalia), voimakas kutina, kuume, yöhikoilu, painon lasku, luukipu tai epätavallinen väsymys tai heikkous. Sitä käytetään myös polysytemia veran hoitoon potilailla, joita on aiemmin hoidettu hydroksiurealla, joka ei toiminut hyvin.
Ruksolitinibia käytetään myös akuutin graft versus-host -taudin (aGVHD) hoitoon potilailla, joita on hoidettu muilla lääkkeillä (esim. steroideilla), jotka eivät toimineet hyvin. Sitä käytetään myös kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (cGVHD) hoitoon potilailla, joita on hoidettu yhdellä tai kahdella aikaisemmalla hoidolla, jotka eivät toimineet hyvin.

Ruksolitinibi on eräänlainen kohdennettu syöpälääke, jota kutsutaan syövän kasvun estäjäksi. Syövän kasvun estäjä estää kasvutekijöitä Avaa sanasto, joka käynnistää syöpäsolut jakautumaan ja kasvamaan. Ruksolitinibi toimii estämällä geenin. Avaa sanasto, joka on tärkeä verisolujen muodostuksessa. Avaa sanasto. Tätä geeniä kutsutaan Janus Associated Kinases 1:ksi tai 2:ksi (JAK 1 tai JAK2).
Sinulta tehdään verikoe JAK-geenimuutoksen tarkistamiseksi ennen hoidon aloittamista.

Ruksolitinibi on tabletti, joka otetaan suun kautta. Se otetaan yleensä ruoan kanssa tai ilman ruokaa kaksi kertaa päivässä. Ota ruksolitinibia suunnilleen samaan aikaan joka päivä. Noudata huolellisesti reseptietiketissä olevia ohjeita ja pyydä lääkäriäsi tai apteekista selittämään kaikki osat, joita et ymmärrä. Ota ruxolitinibi täsmälleen ohjeiden mukaan. Älä ota sitä enemmän tai vähemmän tai ota sitä useammin kuin lääkärisi on määrännyt.
Jos sinua hoidetaan myelofibroosin tai PV:n vuoksi, lääkäri voi aloittaa pienen ruksolitinibiannoksen ensimmäisten neljän hoitoviikon ajan ja nostaa annostasi vähitellen tämän ajan jälkeen, enintään kerran kahdessa viikossa. Jos sinua hoidetaan akuutin GVHD:n vuoksi, lääkärisi voi aloittaa hoidon pienellä ruksolitinibiannoksella ja saattaa nostaa annostasi vähintään 3 päivän hoidon jälkeen. Jos sinua hoidetaan akuutin tai kroonisen GVHD:n vuoksi, lääkäri voi asteittain alentaa ruksolitinibiannostasi vähintään 6 kuukauden hoidon jälkeen.
Jos et voi syödä suun kautta ja sinulla on nenämahaletku (NG), lääkärisi saattaa käskeä sinua ottamaan ruksolitinibia nenämahaletkun (NG) kautta. Lääkärisi tai apteekkihenkilökunta selittää, kuinka ruksolitinibi valmistetaan annettavaksi NG-putken kautta.
Lääkärisi määrää verikokeita ennen hoitoa ja sen aikana nähdäkseen, miten tämä lääke vaikuttaa sinuun. Lääkärisi voi suurentaa tai pienentää ruksolitinibin annostasi hoidon aikana tai saattaa pyytää sinua lopettamaan ruksolitinibin käytön jonkin aikaa. Tämä riippuu siitä, kuinka hyvin lääkitys toimii sinulle, laboratoriotestituloksistasi ja jos sinulla on sivuvaikutuksia. Keskustele lääkärisi kanssa siitä, miltä sinusta tuntuu hoidon aikana. Jatka ruxolitinibin käyttöä, vaikka tuntisit olosi hyväksi. Älä lopeta ruxolitinibin käyttöä keskustelematta lääkärisi kanssa. Jos lääkärisi päättää lopettaa ruksolitinibihoidon, lääkärisi saattaa pienentää annostasi asteittain.
Pyydä apteekista tai lääkäriltäsi kopio valmistajan tiedoista potilaalle.

Ruksolitinibi oli myös yleensä turvallinen ja hyvin siedetty, ja se vähensi merkittävästi splenomegaliaa ja oireita potilailla, jotka aloittivat ruksolitinibin käytön uudelleen hoidon keskeyttämisen jälkeen. Ruksolitinibin vaikutusmekanismin mukaisesti hematologiset haittatapahtumat olivat ensisijainen syy hoidon keskeyttämiseen. Niillä 207 potilaalla, jotka aloittivat hoidon uudelleen hoidon keskeyttämisen jälkeen, ruksolitinibi lyhensi pernan pituutta ja oireita ennen ja jälkeen hoidon keskeyttämisen. Hoidon uudelleen aloittamisen jälkeen potilaat pystyivät jatkamaan ruksolitinibia ≈10 mg kahdesti kahdesti päivässä, eikä useimmat potilaat tarvinneet uutta keskeytystä. Haittavaikutusten määrä ei lisääntynyt hoidon uudelleen aloittamisen jälkeen. Lisäksi hoidon uudelleen aloittamisen jälkeen keskeytyneiden määrä oli verrattavissa koko tutkimuspopulaatiossa havaittuun. On huomattava, että tässä potilasryhmässä ei ollut näyttöä vieroitusvaikutuksista ruksolitinibihoidon lopettamisen jälkeen.
Ruksolitinibin haittavaikutusprofiili keskiriskin potilailla vastasi aiemmin raportoituja suuremman riskin potilailla. Ei-hematologisten haittatapahtumien esiintymistiheys oli samanlainen molemmissa potilasryhmissä, vaikka ne, joilla oli korkeampi riski MF, ilmoittivat suuremmasta väsymyksestä (12,9 % vs. 5,5 %). Herpes zoster -infektion reaktivaatio havaittiin molemmissa ryhmissä, ja keskiriskin potilaat ilmoittivat suuremmasta reaktivaatiosta (80 % vs. 3,6 %).
Potilailla, joilla oli keskitasoisen-1-riskin MF, pernan koko pieneni kliinisesti merkittävästi ja oireet paranivat samalla tavalla kuin tähän tutkimukseen osallistuneilla keskitason-2- ja korkean riskin potilailla. Viikolla 24 hieman enemmän potilaita, joilla oli keskinkertaisen --riskin MF, oli saavuttanut vähintään 50 %:n pienenemisen lähtötasosta palpoitavassa pernan pituudessa kuin potilailla koko populaatiossa (vastaavasti 63,8 % vs. 56,9 %). luvut olivat samanlaiset viikolla 48 (60,5 % vs. 62,3 %). Lisäksi samanlainen osuus potilaista kussakin kohortissa saavutti yli 50 %:n pienenemisen lähtötasosta palpoitavassa pernan pituudessa milloin tahansa (koko väestö, 69 %; keskiriskin potilaat, 77,6 %). Mediaaniaika pernan vasteeseen oli myös samanlainen (4,7 vs. 5,1 viikkoa). Samoin niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat kliinisesti merkittäviä parannuksia oireissa (≈30 % - 40 %), oli odotetun alueen sisällä ja yhdenmukainen JUMP-populaatiossa havaitun (≈45 % - 50 %) kanssa.